ostatnia aktualizacja: sierpień 2013
Tranilast to lek wystepujący pod nazwą Rizaben opracowany przez firmę Kissei Pharmaceuticals. Jako lek antyalergiczny został zatwierdzony do użytku w 1982 roku w Japonii i Korei Południowej na astmę oskrzelową. Kiedy odkryto w badaniach in vitro, że zmniejsza on syntezę kolagenu w fibroblastach, znalazł dodatkowe zastosowanie jako lek zapobiegający bliznowaceniu i przerastaniu blizn.
Ostatnio zaczęto go testować w celu leczenia dystrofii mięśniowej i odkryto, że podaż leku tranilast zmniejsza zwłóknienie i zwiększa odporność na zmęczenie w mięśniach dystroficznych myszy.
Autorzy tego badania to: Świderski K , Todorov M , Gehrig SM , Naim T , Chee, Stapleton DI , Koopman R , Lynch GS .
STRESZCZENIE
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD ) jest postępującą chorobą prowadzącą do ciężkiego zaniku mięśni spowodowaną przez mutacje w genie dystrofiny. Dystroficzne włókna mięśniowe, są podatne na uszkodzenia i degenerację. Regeneracja tych mięśni jest ograniczona przez powstające zwłóknienia, które dodatkowo ograniczają skuteczność potencjalnych środków farmakologicznych, komórek macierzystych i terapii genowej.
Nowe leki, które mogą zapobiegać lub osłabiać zwłóknienia mają ważną zaletę kliniczną dla DMD i powiązanych z nią chorób nerwowo-mięśniowych. Badaliśmy potencjał terapeutyczny tranilastu, biodostępnego doustnie środka przeciw alergicznego i jego możliwość zapobiegania zwłóknieniu w mięśniach szkieletowych myszy dystroficznych.
WYNIKI
Trzytygodniowe myszy otrzymywały TRANILAST ( ~ 300 mg / kg ) w żywności przez 9 tygodni, po czym zwłóknienie oceniano poprzez analizę histologiczną i właściwości funkcjonalne mięśni w warunkach in vitro . Podawanie tranilastu nie wpływało w istotny sposób na masę mięśni, ale zmniejszyły się zwłóknienia zwłaszcza w poważnie dotkniętych dystrofią mięśniach przepony o 31% w porównaniu do nieleczonych myszy. Podobny trend zaobserwowano w mięśniu tibialis anterior. Te redukcje włóknienia nie wiązały się z poprawą siły maksymalnej, ale zaobserwowaliśmy niewielkie, ale znaczące poprawy odporności na zmęczenie zarówno mięśni przepony, jak i t.a.
WNIOSEK:
Wszystkie te ustalenia wykazują, że podawanie związków silnie przeciwwłóknieniowych jak tranilast może pomóc w zachowaniu struktury mięśni szkieletowych, co ostatecznie może zwiększać skuteczność farmakologiczną innych tworzonych obecnie leków genetycznych opartych o komórki macierzyste i technologię exon skipping w celu korekcji dystrofii mięśniowej i zaburzeń pokrewnych.
