Kategoria: Dla wszystkich

Terapia genowa, plazmafereza

ostatnia aktualizacja – październik 2013
Jak wiecie dla naszych dzieci, wszystkich bez względu na mutację, najlepszym „lekiem” byłaby wymiana uszkodzonego genu i zastąpienie go prawidłowym. Cały czas trwają badania jak to zrobić i można powiedzieć, że naukowcy są coraz bliżej rozwiązania tego problemu. Wiadomo już, że dobry, terapeutyczny gen najłatwiej dostarczyć wykorzystując do jego przeniesienia wirus i jego naturalne zdolności do replikacji. Jednak do tej pory największą przeszkodą w tego typu próbach była zdolność naszego organizmu do neutralizacji takich wirusów, czyli nasz system immunologiczny.

Naukowcy z Instytutu Badań Ogólnonarodowego Szpitala Dziecięcego w USA znaleźli sposób na pokonanie tej przeszkody i odkryli jak powstrzymać nasz system immunologiczny przed neutralizacją wirusa zanim ten dostarczy swój genetyczny ładunek. W badaniu opublikowanym niedawno w Molecular Therapy, naukowcy odkryli, że stosując pewien proces, który tymczasowo pozbędzie się z jego organizmu przeciwciał, zapewnią bezpieczne przejście wirusa z terapeutycznym genem do komórek docelowych, co pozwoli na wymianę uszkodzonego genu i zastąpienie go dobrym, zdrowym genem.
Czytaj dalej „Terapia genowa, plazmafereza”

Terapia genowa, „że szczęka opada”

ostatnia aktualizacja – listopad 2013

WIELKI PRZEŁOM W TERAPII GENOWEJ!!!
ODKRYCIE NOWEJ TECHNOLOGII OPISYWANEJ PRZEZ PRASĘ: „SZCZĘKA OPADA”!!!

Przełom w genetyce – opisany jako „szczęka opada” przez naukowca, laureata nagrody Nobla – rozbudził wielkie emocje wśród ekspertów DNA na całym świecie, którzy wierzą, że odkrycie to zmieni ich zdolność do edycji genomu wszystkich organizmów żywych, w tym ludzi.

Odkrycie to zostało okrzyknięte jako kamień milowy w dziedzinie nauk medycznych, ponieważ obiecuje zrewolucjonizować naukę i leczenie wielu chorób od raka poprzez wirusy, do nieuleczalnych dziedzicznych chorób genetycznych, takich jak anemia sierpowata i zespół Downa (oczywiście dystrofia też:-).

Po raz pierwszy naukowcy są w stanie zaprojektować dowolną część ludzkiego genomu z niezwykłą precyzją za pomocą rewolucyjnej techniki zwanej CRISPR, która jest porównywana do edycji pojedynczych liter na dowolnie wybranej stronie encyklopedii bez tworzenia błędów ortograficznych. Dzięki tej technologii można teraz dokonać bardzo dokładnych i szczegółowych zmian do każdej konkretnej pozycji w DNA z 23 par chromosomów człowieka bez wprowadzania niezamierzonych mutacji lub wad. Czytaj dalej „Terapia genowa, „że szczęka opada””

Terapia genowa – laboratorium Charlesa Gersbacha

ostatnia aktualizacja – lipiec 2013

KORYGOWANIE GENU DYSTROFINY W CELU TERAPII DMD

„Problemy, które wcześniej były trudne do rozwiązania zostaną przezwyciężone. Są rzeczy, które możemy zrobić teraz, a nie mogliśmy ich zrobić kilka miesięcy temu.”
To słowa Charlesa Gersbacha, młodego naukowca, który szuka leku dla naszych synków.

GŁÓWNE PUNKTY ARTYKUŁU:

– Charles Gersbach używa „korekty genomu opartej na nukleazie” by zmienić wadliwy gen dystrofiny we własciwie funkcjonujący.
– Nukleaza to enzym, który tnie materiał genetyczny, a tym samym wywołuje naturalne mechanizmy naprawcze.
– Szczególnie entuzjastycznie młody naukowiec nastawiony jest do nukleazy o nazwie CRISPR, która być może będzie leczyć komórki dotknięte DMD.
– Charles wraz z kolegami niedawno naprawił gen dystrofiny w ludzkich komórkach mięśniowych rosnących w naczyniu laboratoryjnym, a dzięki finansowemu wsparciu jednej z zagranicznych fundacji będzie mógł spróbować powtórzyć ten wyczyn na myszach. Czytaj dalej „Terapia genowa – laboratorium Charlesa Gersbacha”

Komórki macierzyste – różne artykuły

PRZEŁOM W MEDYCYNIE
ostatnia aktualizacja – czerwiec 2014

Po raz pierwszy w historii wyhodowano komórki macierzyste z komórek pobranych od dorosłego człowieka. Ten przełom otwiera drogę do laboratoryjnego hodowania organów i tkanki dla pacjentów w każdym wieku.

Korzystając z tej samej techniki, jakiej użyto do sklonowania owcy Dolly w 1996 roku, naukowcy przekształcili komórki skóry dorosłego mężczyzny w komórki macierzyste, które po odpowiednim zmanipulowaniu mogą dać początek wszystkim możliwym tkankom.

Sukcesem zakończył się też eksperyment z użyciem komórek pobranych od 75-letniego mężczyzny, co oznacza, że możliwe będzie regenerowanie uszkodzonych części ciała i niewydolnych organów u osób w starszym wieku. To także szansa, że w przyszłości możliwe będą przeszczepy tkanki u pacjentów dotkniętych przewlekłymi chorobami ośrodkowego układu nerwowego, jak choroba Parkinsona i stwardnienie rozsiane, oraz osób z uszkodzeniami rdzenia kręgowego czy cierpiących na choroby serca.

W ubiegłym roku naukowcy wyhodowali komórki macierzyste z komórek skóry niemowlęcia, ale nie było pewności, czy procedura sprawdzi się w przypadku komórek osoby dorosłej.

Tymczasem badacze z Instytutu Badań nad Komórkami Macierzystymi przy ośrodku CHA Health Systems w Los Angeles oraz z Uniwersytetu w Seulu informują, że osiągnęli ten sam rezultat w eksperymencie z udziałem dwóch dorosłych mężczyzn w wieku 35 i 75 lat. Czytaj dalej „Komórki macierzyste – różne artykuły”

Sunphenon EGCG (galusan epigallokatechiny czyli ekstrakt z zielonej herbaty)

ostatnia aktualizacja – wrzesień 2014

Substancja Sunphenon EGCG jest ekstraktem z zielonej herbaty, zawierającym 90-95% galusanu epigallokatechiny. EGCG wykazał w licznych badaniach eksperymentalnych na komórkach oraz zwierzętach zarówno na komórkach nerwowych jak i mięśniowych działanie ochronne, wpływając na ścieżki sygnałowe wewnątrz komórek. U myszy chorych na dystrofię mięśniową z niskim poziomem dystrofiny uzyskano lepszą ochronę tkanki mięśniowej oraz poprawę funkcji mięśni.
Na podstawie tych obserwacji pojawiła się nadzieja na pozytywny efekt w  DMD. Dotychczas nie istnieją żadne dowody na działanie Sunphenonu u dzieci z DMD. Jednak właśnie teraz (2014 rok) rozpoczyna się badanie kliniczne na pacjentach z DMD, które odpowie na wszystkie pytania. Czytaj dalej „Sunphenon EGCG (galusan epigallokatechiny czyli ekstrakt z zielonej herbaty)”