Artykuły naukowe na temat wpływu steroidoterapii w DMD
Fragment artykułu z Pediatric Neurology 2013,
autorzy: Joseph M. Dooley, Susan A. Bobbitt, Elizabeth A. Cummings MD – Kanada:
Przy rutynowym stosowaniu glikokortykosteroidów wzrasta długowieczność pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Długotrwała terapia steroidami może mieć jednak niekorzystny wpływ na na dojrzewanie. Czytaj dalej „Sterydy”
ostatnia aktualizacja – lipiec 2014
Aby wyjaśnić czym jest utrofina, najpierw dla przypomnienia dwa słowa o dystrofinie. Dystrofina to białko będące produktem genu dystrofiny, największego genu człowieka. Białko to występuje w wielu tkankach t.j.: mięsień szkieletowy, serce, neurony, wątroba, stanowi też ważny element błony komórkowej. Dystrofina odpowiada za stabilizację błony komórkowej podczas pracy mięśni i tworzy coś w rodzaju pomostu pomiędzy białkami wewnątrzkomórkowymi a środowiskiem zewnątrzkomórkowym, a tym samym pomaga w utrzymaniu prawidłowej struktury komórek mięśniowych. Brak dystrofiny sprawia, że nasze mięśnie nie pracują poprawnie, błona komórkowa ulega uszkodzeniu co prowadzi do obumierania komórek mięśniowych.
Podobną strukturę do dystrofiny ma inne białko: utrofina. Jej synteza przypada na okres życia płodowego i poprzedza ekspresję dystrofiny, która po porodzie niemal całkowicie zastępuje utrofinę. Utrofina jest obecna wówczas tylko w złączu nerwowo-mięśniowym, mięśniowo-ścięgnistym oraz mięśniach gładkich. W dojrzałym zdrowym mięśniu jest ona niewykrywalna, natomiast pojawia się w mięśniach pozbawionych dystrofiny (włókna regenerujące, zanikłe itd.). Czytaj dalej „Utrofina – wielka nadzieja”
ostatnia aktualizacja – styczeń 2014
N-acetylocysteina (NAC) to suplement diety, który często jest wymieniany wśród suplementów do codziennego używania w dystrofii mięśniowej.
Co to takiego?
Znalazłam dla Was badania tego specyfiku przeprowadzone w 2012r. przez Universitet of Western Australia i spróbuję je Wam w skrócie przedstawić:
„Postawiliśmy hipotezę , że utlenianie białek mięśni szkieletowych , takich jak miozyna przyczynia się do osłabienia mięśni u chłopców z DMD i u dystroficznych myszy, i że osłabienie mięśni może być tłumione przez działanie przeciwutleniacza N – acetylocysteiny (NAC ). Przez 6 tygodni podawaliśmy sześciotygodniowym myszom chorym i zdrowym 2 % NAC w wodzie do picia. Raz w tygodniu mierzyliśmy siłę przyczepności i masę ciała. Po sześciu tygodniach 12 myszy uśpiono, a ich mięśnie wycięto do analizy funkcji skurczowej i utleniania białek tiolowych. U wszystkich myszy leczonych NAC znacznie wzrosła znormalizowana siła uchwytu. Jednak tylko u chorych myszy zaobserwowano znaczny wzrost siły maksymalnej i redukcję utleniania białka miozyny.”
Badań na chorych ludziach z DMD nie było do tej pory.
więcej o tym preparacie chociażby tu : wikipedia
ostatnia aktualizacja – lipiec 2014
HT-100 (doustny preparat znany jako halofuginone) ma na celu zmniejszanie zapalenia, zmniejszanie tworzenia tkanki bliznowatej (zwłóknienia) oraz wzmacnianie procesów regeneracyjnych mięśni dotkniętych DMD. W przeciwieństwie do innych leków doświadczalnych w leczeniu DMD, HT-100 nie kieruje się na konkretną mutację, co czyni go potencjalnie przydatnym dla wszystkich pacjentów z DMD. Lek ten ma szansę stać się zastępstwem dla sterydów.
„Nadmierny stan zapalny i włóknienie mięśni może kolidować z regeneracją mięśni i może być istotną barierą dla niektórych terapii które są obecnie rozwijane i testowane, jak choćby wymiana genów” powiedziała Jane Larkindale, wiceprezes MDA „Leki takie jak HT-100 mają potencjał do stosowania jako samodzielny lek lub w połączeniu z innymi metodami leczenia.”
Czytaj dalej „HT-100 (halofuginone)”
ostatnia aktualizacja: lipiec 2014
VBP15 to nowatorski lek przeciwzapalny i stabilizujący membrany, który może działać w podobny sposób jak obecne terapie sterydami, ale bez skutków ubocznych. Lek ten ma szansę zastąpić jedyną uznaną dotychczas terapię glikokortykosteroidową (sterydy)
Producentem jest firma ReveraGen Biopharma Inc. http://www.reveragen.com.
Badania przedkliniczne prowadzone przez naukowców w Stanach Zjednoczonych wykazały, że nowy doustny lek wykazuje pewne obietnice w leczeniu dystrofii mięśniowej. Wyniki, które są opublikowane w EMBO Molecular Medicine, pokazują, że VBP15 zmniejsza stany zapalne u myszy z objawami podobnymi do tych, które występują u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Autorzy stwierdzili, że lek chroni i wzmacnia mięśnie bez ostrych skutków ubocznych występujących przy terapii sterydami, takimi jak prednizon (ENCORTON).
Czytaj dalej „VBP15 – zastępstwo dla sterydów”
