Kategoria: O fundacji

Wrocławska fundacja walczy z ministerstwem zdrowia

Wrocławska fundacja Salemander walczy z rozporządzeniem ministra zdrowia, które osobom poważnie chorym ogranicza dostęp do rehabilitacji i lekarza. Jej zdaniem prawo pozostawia zbyt wiele do decyzji Ośrodkom Domowej Wentylacji.

Wraz z rozpoczęciem nowego roku, weszło w życie rozporządzenie ministra zdrowia, w którym pacjentów dzielono na trzy grupy. Najbardziej ucierpieli ci pacjenci, którzy w domu muszą być wentylowani nieinwazyjnie, a więc za pomocą maski, do 8 godzin dziennie. Zabrano im bezpłatną rehabilitację, a wizytę lekarską wyznaczono raz na kwartał. A tylko respirator w połączeniu z dobrą, codzienną rehabilitacją pozwala na utrzymanie stylu życia osobom w większości nieuleczalne chorym.

Chorzy, którzy muszą być wentylowani, znajdują się pod opieką Ośrodków Domowej Wentylacji. Niektóre z nich bez ostrzeżenia skorzystały z opcji, które umożliwiło im ministerstwo swoim rozporządzeniem. Prawo nie określa dokładnie kto zdecyduje o przydziale pacjenta do poszczególnych grup. Wydaje się być oczywiste, że powinien decydować o tym lekarz na podstawie aktualnego stanu zdrowia pacjenta i w oparciu o wykaz godziny przez niego podpisanych. Nigdzie nie zapisano, że ośrodek przydziela do grupy pacjenta na podstawie licznika respiratora, który odczytywany jest z co najmniej miesięcznym opóźnieniem. W przypadku osób ciężko chorych w ciągu 30 dni ich stan zdrowia może się zmienić o 180 stopni.

Czytaj dalej „Wrocławska fundacja walczy z ministerstwem zdrowia”

Tranilast

ostatnia aktualizacja: sierpień 2013

Tranilast to lek wystepujący pod nazwą  Rizaben  opracowany przez firmę Kissei Pharmaceuticals. Jako lek antyalergiczny został zatwierdzony do użytku w 1982 roku w Japonii i Korei Południowej na astmę oskrzelową. Kiedy odkryto w badaniach in vitro, że zmniejsza on syntezę kolagenu w fibroblastach, znalazł dodatkowe zastosowanie  jako lek zapobiegający bliznowaceniu i przerastaniu blizn.

Ostatnio zaczęto go testować w celu leczenia dystrofii mięśniowej i odkryto, że podaż leku tranilast zmniejsza zwłóknienie i zwiększa odporność na zmęczenie w mięśniach dystroficznych myszy.
Autorzy tego badania to: Świderski K , Todorov M , Gehrig SM , Naim T , Chee, Stapleton DI , Koopman R , Lynch GS .

STRESZCZENIE
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD ) jest postępującą chorobą prowadzącą do ciężkiego zaniku mięśni spowodowaną przez mutacje w genie dystrofiny. Dystroficzne włókna mięśniowe, są podatne na uszkodzenia i degenerację. Regeneracja tych mięśni jest ograniczona przez powstające zwłóknienia, które dodatkowo ograniczają skuteczność potencjalnych środków farmakologicznych, komórek macierzystych i terapii genowej.
Nowe leki, które mogą zapobiegać lub osłabiać zwłóknienia mają ważną zaletę kliniczną dla DMD i powiązanych z nią chorób nerwowo-mięśniowych. Badaliśmy potencjał terapeutyczny tranilastu, biodostępnego doustnie środka przeciw alergicznego i jego możliwość zapobiegania zwłóknieniu w mięśniach szkieletowych myszy dystroficznych.


WYNIKI
Trzytygodniowe myszy otrzymywały TRANILAST ( ~ 300 mg / kg ) w żywności przez 9 tygodni, po czym zwłóknienie oceniano poprzez analizę histologiczną i właściwości funkcjonalne mięśni w warunkach in vitro . Podawanie tranilastu nie wpływało w istotny sposób na masę mięśni, ale zmniejszyły się zwłóknienia zwłaszcza w poważnie dotkniętych dystrofią mięśniach przepony o 31% w porównaniu do nieleczonych myszy. Podobny trend zaobserwowano w mięśniu tibialis anterior. Te redukcje włóknienia nie wiązały się z poprawą siły maksymalnej, ale zaobserwowaliśmy niewielkie, ale znaczące poprawy odporności na zmęczenie zarówno mięśni przepony, jak i t.a.


WNIOSEK:
Wszystkie te ustalenia wykazują, że podawanie związków silnie przeciwwłóknieniowych jak tranilast może pomóc w zachowaniu struktury mięśni szkieletowych, co ostatecznie może zwiększać skuteczność farmakologiczną innych tworzonych obecnie leków genetycznych opartych o komórki macierzyste i technologię exon skipping w celu korekcji dystrofii mięśniowej i zaburzeń pokrewnych.

Minister zdrowia zabiera chorym pieniądze i… tlen

Jakub Spólnik
Jakub Spólnik

Jakub Spólnik studiuje politologię na Uniwersytecie Wrocławskim. To jego pasja. Podobnie jak muzyka reggae. Teraz razem z mamą Ivetą obawiają się, czy przystąpi do egzaminów w sesji zimowej. Dlaczego? Choruje na dystrofię mięśniową Duchenne’a. Musi spędzać pod respiratorem nawet do 20 godzin dziennie, a zgodnie z rozporządzeniem ministra zdrowia od 1 stycznia nie przyjdzie do niego rehabilitant.

Rozporządzenie ministra zdrowia weszło w życie mimo licznych protestów organizacji pozarządowych i rzecznika praw pacjenta. Według nowych przepisów, chorzy, których oddychanie musi być wspomagane przez respirator, zostali podzieleni na trzy grupy:
* tych, którzy spędzają pod nim 8 godzin dziennie
* od 8 do 16 godzin
* a także 16 godzin i więcej.

Najbardziej pokrzywdzeni mogą czuć się pacjenci z pierwszej grupy, którym zabrano rehabilitantów, a wizyty lekarzy i pielęgniarek przysługują im raz na kwartał. – To głupie rozporządzenie – komentuje mama Kuby, Iveta Spólnik. – Jednym podpisem spowodowano, że rzesza osób będzie pozbawiona opieki.

Czytaj dalej „Minister zdrowia zabiera chorym pieniądze i… tlen”

Isofen

ostatnia aktualizacja: listopad 2013

Isofen to kolejny lek, będący w fazie badań klinicznych, który miałby za zadanie zastąpić w najbliższej przyszłości sterydy bez ich skutków ubocznych i byłby dostępny dla wszystkich pacjentów z DMD bez względu na mutację.

Badanie kliniczne leku ISOFEN ma na celu zbadanie, czy połączenie dwóch leków, ibuprofenu (niesteroidowy środek przeciwzapalny) i diazotanu izosorbidu (lek, który uwalnia tlenek azotu), może zwalniać progresję w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Badanie będzie prowadzone pośród niechodzących pacjentów dotkniętych DMD.

1 listopada 2013 roku organizacja Duchenne Now wraz z innymi fundacjami i stowarzyszeniami podjęła jednogłośną decyzję odnośnie dofinansowania i szybkiego zakończenia badań nad lekiem ISOFEN.

Duchenne Now uzasadnia swoją decyzję następującymi powodami:

1 . Połączenie tych leków i zastosowanie ich w zwierzęcych modelach dystrofii zwiększyło procesy regeneracji mięśni, zmniejszyło stany zapalne i odkładanie tkanki tłuszczowej oraz poprawiło funkcję mięśni.

2 . Pilotowa próba kliniczna przeprowadzona na niechodzących pacjentach dotkniętych DMD i BDM wykazała, że kombinacja leków jest bezpieczna. Badania wykazały również obiecujące wyniki dotyczące skuteczności tej kombinacji leków.

3 . Dwa badania na zdrowych ochotnikach doprowadziły do określenia optymalnej dawki kombinacji leków, które mają być używane do badania skuteczności u pacjentów chorych.

Ważne jest, by pamiętać, że działanie leku Isofen nie dotyczy chorych z określoną mutacją, ale wszystkich chorych na DMD i BMD. Gdyby lek okazał się skuteczny u niechodzących pacjentów, bardzo łatwo można będzie stwierdzić skuteczność u chodzących, dlatego grupą testową ma być grupa trudniejsza czyli chłopcy, którzy już nie chodzą.

Badanie będzie mieć łączny czas trwania 42 miesięcy, z czego 6 miesięcy będzie trwała rekrutacja i 36 miesięcy rzeczywisty proces testu klinicznego. Głównym punktem końcowym będzie poprawa na skali Motor Function Measure scale, która jest zatwierdzona dla pacjentów niechodzących. Będą też oceniane inne, wtórne punkty końcowe.

Jeśli ta kombinacja leków okaże się skuteczna, ISOFEN zostanie dopuszczony do stosowania u pacjentów w kilka miesięcy po zakończeniu badań. Zostało to już uzgodnione z agencjami regulacyjnymi, gdyż wszystkie badania przedkliniczne i badania I fazy na zdrowych ochotnikach zostały wykonane.