ostatnia aktualizacja: listopad 2013
Isofen to kolejny lek, będący w fazie badań klinicznych, który miałby za zadanie zastąpić w najbliższej przyszłości sterydy bez ich skutków ubocznych i byłby dostępny dla wszystkich pacjentów z DMD bez względu na mutację.
Badanie kliniczne leku ISOFEN ma na celu zbadanie, czy połączenie dwóch leków, ibuprofenu (niesteroidowy środek przeciwzapalny) i diazotanu izosorbidu (lek, który uwalnia tlenek azotu), może zwalniać progresję w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Badanie będzie prowadzone pośród niechodzących pacjentów dotkniętych DMD.
1 listopada 2013 roku organizacja Duchenne Now wraz z innymi fundacjami i stowarzyszeniami podjęła jednogłośną decyzję odnośnie dofinansowania i szybkiego zakończenia badań nad lekiem ISOFEN.
Duchenne Now uzasadnia swoją decyzję następującymi powodami:
1 . Połączenie tych leków i zastosowanie ich w zwierzęcych modelach dystrofii zwiększyło procesy regeneracji mięśni, zmniejszyło stany zapalne i odkładanie tkanki tłuszczowej oraz poprawiło funkcję mięśni.
2 . Pilotowa próba kliniczna przeprowadzona na niechodzących pacjentach dotkniętych DMD i BDM wykazała, że kombinacja leków jest bezpieczna. Badania wykazały również obiecujące wyniki dotyczące skuteczności tej kombinacji leków.
3 . Dwa badania na zdrowych ochotnikach doprowadziły do określenia optymalnej dawki kombinacji leków, które mają być używane do badania skuteczności u pacjentów chorych.
Ważne jest, by pamiętać, że działanie leku Isofen nie dotyczy chorych z określoną mutacją, ale wszystkich chorych na DMD i BMD. Gdyby lek okazał się skuteczny u niechodzących pacjentów, bardzo łatwo można będzie stwierdzić skuteczność u chodzących, dlatego grupą testową ma być grupa trudniejsza czyli chłopcy, którzy już nie chodzą.
Badanie będzie mieć łączny czas trwania 42 miesięcy, z czego 6 miesięcy będzie trwała rekrutacja i 36 miesięcy rzeczywisty proces testu klinicznego. Głównym punktem końcowym będzie poprawa na skali Motor Function Measure scale, która jest zatwierdzona dla pacjentów niechodzących. Będą też oceniane inne, wtórne punkty końcowe.
Jeśli ta kombinacja leków okaże się skuteczna, ISOFEN zostanie dopuszczony do stosowania u pacjentów w kilka miesięcy po zakończeniu badań. Zostało to już uzgodnione z agencjami regulacyjnymi, gdyż wszystkie badania przedkliniczne i badania I fazy na zdrowych ochotnikach zostały wykonane.