ostatnia aktualizacja – lipiec 2014
HT-100 (doustny preparat znany jako halofuginone) ma na celu zmniejszanie zapalenia, zmniejszanie tworzenia tkanki bliznowatej (zwłóknienia) oraz wzmacnianie procesów regeneracyjnych mięśni dotkniętych DMD. W przeciwieństwie do innych leków doświadczalnych w leczeniu DMD, HT-100 nie kieruje się na konkretną mutację, co czyni go potencjalnie przydatnym dla wszystkich pacjentów z DMD. Lek ten ma szansę stać się zastępstwem dla sterydów.
„Nadmierny stan zapalny i włóknienie mięśni może kolidować z regeneracją mięśni i może być istotną barierą dla niektórych terapii które są obecnie rozwijane i testowane, jak choćby wymiana genów” powiedziała Jane Larkindale, wiceprezes MDA „Leki takie jak HT-100 mają potencjał do stosowania jako samodzielny lek lub w połączeniu z innymi metodami leczenia.”
Czytaj dalej „HT-100 (halofuginone)”
