ostatnia aktualizacja – październik 2013
Jak wiecie dla naszych dzieci, wszystkich bez względu na mutację, najlepszym „lekiem” byłaby wymiana uszkodzonego genu i zastąpienie go prawidłowym. Cały czas trwają badania jak to zrobić i można powiedzieć, że naukowcy są coraz bliżej rozwiązania tego problemu. Wiadomo już, że dobry, terapeutyczny gen najłatwiej dostarczyć wykorzystując do jego przeniesienia wirus i jego naturalne zdolności do replikacji. Jednak do tej pory największą przeszkodą w tego typu próbach była zdolność naszego organizmu do neutralizacji takich wirusów, czyli nasz system immunologiczny.
Naukowcy z Instytutu Badań Ogólnonarodowego Szpitala Dziecięcego w USA znaleźli sposób na pokonanie tej przeszkody i odkryli jak powstrzymać nasz system immunologiczny przed neutralizacją wirusa zanim ten dostarczy swój genetyczny ładunek. W badaniu opublikowanym niedawno w Molecular Therapy, naukowcy odkryli, że stosując pewien proces, który tymczasowo pozbędzie się z jego organizmu przeciwciał, zapewnią bezpieczne przejście wirusa z terapeutycznym genem do komórek docelowych, co pozwoli na wymianę uszkodzonego genu i zastąpienie go dobrym, zdrowym genem.
Terapia genowa jest jedną z najbardziej obiecujących możliwości leczenia takich zaburzeń genetycznych, jak DYSTROFIA MIĘŚNIOWA, utrata wzroku i wrodzona hemofilia. Naukowcy upatrują również w terapii genowej lekarstwa na niektóre nowotwory, choroby neurodegeneracyjne, zakażenia wirusowe i inne choroby nabyte. Aby dostarczyć terapeutyczny gen do komórek, badacze zwrócili się do wirusów, które zapewniają dostarczanie ich materiału genetycznego do komórek naszego organizmu jako część normalnego procesu replikacji. Jednak do tej pory wysiłki te udaremniał nasz własny układ odpornościowy, który atakuje wektor wirusowy. Terapeutyczne geny nie są dostarczane, a choroba wciąż postępuje.
Teraz, zespół specjalistów (Louisa G. Chicoine, Louise Rodino – Klapac i Jerry R. Mendel) wykazał po raz pierwszy, że przy użyciu procesu nazwanego „plazmafereza” ochronią wirusa na tyle długo, że zdąży dotrzeć do komórek i dostarczyć swój drogocenny ładunek.
Plazmaferezę, powszechnie stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi. Przy jej pomocy usuwa się krew z organizmu, oddziela się plazmę od komórek, filtruje przeciwciała i zwraca się krew do pacjenta. Strata przeciwciał jest tymczasowa; organizm zaczyna produkować nowe przeciwciała w ciągu kilku godzin od zabiegu. I te kilka godzin wystarczą, by nasz wirus dotarł gdzie trzeba i zrobił swoją robotę
W badaniu terapii genowej zaprojektowanym dla leczenia dystrofii Duchenne’a, naukowcy zastosowali plazmaferezę w dużym modelu zwierzęcym, czyli najpierw odfiltrowali przeciwciała z organizmu zwierzęcia, a następnie wstrzyknęli wirusa wypełnionego genem micro – dystrofiny. Kiedy zbadano poziom mikro- dystrofiny, okazało się, że nastąpił jej 500 -procentowy wzrost.
Dr Mendell, zastosował taką terapię genową u pacjentów z DMD dzięki wcześniejszym doświadczeniom w leczeniu chorób autoimmunologicznych przy pomocy plazmaferezy.
„Do tej pory, terapia genowa działała najlepiej u pacjentów, którzy nie mieli przeciwciał dla wirusa używanego do dostarczania genu” powiedział Dr Mendell „To ograniczało liczbę pacjentów, którzy mogli korzystać z terapii genowej”.
„Korzystanie z plazmaferezy zwiększy potencjał terapii genowej eliminując przeszkodę w postaci reakcji immunologicznej”, dodała Dr Chicoine.
„Jak terapia genowa stanie się bardziej powszechna, pacjenci będą być może potrzebować więcej niż jeden zabieg, wówczas chory organizm po pierwszym zabiegu wytworzy przeciwciała na użytego w tym zabiegu wirusa, co byłoby poważnym problemem. Wtedy właśnie wykorzystanie plazmaferezy pozwoli na to, by bez przeszkód powtarzać zabieg terapii genowej.” powiedział Dr Rodino – Klapac