Terapie i leki w DMD / BMD – Strona 5

HT-100 (halofuginone)

ostatnia aktualizacja – lipiec 2014

HT-100 (doustny preparat znany jako halofuginone) ma na celu zmniejszanie zapalenia, zmniejszanie tworzenia tkanki bliznowatej (zwłóknienia) oraz wzmacnianie procesów regeneracyjnych mięśni dotkniętych DMD. W przeciwieństwie do innych leków doświadczalnych w leczeniu DMD, HT-100 nie kieruje się na konkretną mutację, co czyni go potencjalnie przydatnym dla wszystkich pacjentów z DMD. Lek ten ma szansę stać się zastępstwem dla sterydów.

„Nadmierny stan zapalny i włóknienie mięśni może kolidować z regeneracją mięśni i może być istotną barierą dla niektórych terapii które są obecnie rozwijane i testowane, jak choćby wymiana genów” powiedziała Jane Larkindale, wiceprezes MDA „Leki takie jak HT-100 mają potencjał do stosowania jako samodzielny lek lub w połączeniu z innymi metodami leczenia.”
Czytaj dalej „HT-100 (halofuginone)”

VBP15 – zastępstwo dla sterydów

ostatnia aktualizacja: lipiec 2014

VBP15 to nowatorski lek przeciwzapalny i stabilizujący membrany, który może działać w podobny sposób jak obecne terapie sterydami, ale bez skutków ubocznych. Lek ten ma szansę zastąpić jedyną uznaną dotychczas terapię glikokortykosteroidową (sterydy)
Producentem jest firma ReveraGen Biopharma Inc. http://www.reveragen.com.

Badania przedkliniczne prowadzone przez naukowców w Stanach Zjednoczonych wykazały, że nowy doustny lek wykazuje pewne obietnice w leczeniu dystrofii mięśniowej. Wyniki, które są opublikowane w EMBO Molecular Medicine, pokazują, że VBP15 zmniejsza stany zapalne u myszy z objawami podobnymi do tych, które występują u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Autorzy stwierdzili, że lek chroni i wzmacnia mięśnie bez ostrych skutków ubocznych występujących przy terapii sterydami, takimi jak prednizon (ENCORTON).
Czytaj dalej „VBP15 – zastępstwo dla sterydów”

Folistatyna

ostatnia aktualizacja: październik 2013

Mięśnie posiadają coś w rodzaju hamulca, który wstrzymuje ich wzrost. Tym hamulcem jest miostatyna – znana również pod nazwą czynnika wzrostu i różnicowania 8 (GDF-8). Białko to pełni w organizmie rolę negatywnego regulatora wzrostu mięśni, czyli – krótko mówiąc – hamuje ich rozwój (wzrost). Najdziwniejsze jest to, że miostatyna wydzielana jest głównie przez mięśnie szkieletowe, a przedostając się do krwiobiegu oddziałuje na komórki macierzyste miocytów (komórki prekursorowe mięśni szkieletowych), hamując ich różnicowanie w formy dojrzałe. W wyniku tego oddziaływania następuje bardzo skuteczne obniżenie efektywności rozbudowy masy mięśniowej, ale także samej ich regeneracji.

Blokowanie działania miostatyny czy też obniżanie jej poziomu w komórkach mięśni szkieletowych jest jak najbardziej godne uwagi. Już wcześniej podejmowano próby blokowania działania miostatyny, wykorzystując do tego celu specyficzne przeciwciała przeciwko temu białku. Skutkowało to reakcją autoimmunologiczną i eksperymenty kończyły się fiaskiem. Czytaj dalej „Folistatyna”

Duplikacje do pominięcia przez Exon Skipping

Naukowcy próbują zastosować exon skipping do pominięcia duplikacji. Na razie są to tylko próby przedkliniczne. Nie udowodniono, że istnieją narzędzia pozwalające wykorzystać tę technologię przy duplikacjach. Nie mniej jednak zamieszczam poniżej tabelę, która pokazuje, jaki exon należałoby pominąć przy konkretnej duplikacji. Gdyby udało się tego dokonać pacjenci z duplikacjami byliby całkowicie uleczeni.

www.humgen.nl/lab-aartsma-rus/Table-uplications.pdf

Co to jest exon skipping? Szczegółowe wyjaśnienie znajdziesz tu: wkrótce tu będzie link do informacji

Czytaj dalej „Duplikacje do pominięcia przez Exon Skipping”

CAT-1004 zastępstwo dla sterydów?

ostatnia aktualizacja – czerwiec 2014

Firma Catabasis Pharmaceutical to kolejna firma, która rozwija lek mogący w przyszłości zastąpić sterydy. Cat-1004 to nowatorska cząsteczka łącząca DHA (kwas tłuszczowy omega 3) i salicylan (podobny, ale nie taki sam jak aspiryna). Związek ten wykazał silne działanie przeciwzapalne i uważa się, że może to być podobne do działania prednizonu czy deflazacortu, ale bez aktywacji problemów i skutków ubocznych, które towarzyszą podaży sterydów takich jak przyrost masy ciała, utrata masy kostnej oraz zmiany w zachowaniu.

Oczywiście samo zażycie aspiryny i jakiegoś oleju z ryb nie wykaże tego działania. Dopiero połączenie tych składników w związek przy pomocy specjalnej technologii może dać oczekiwane rezultaty. Catabasis zaprojektował to tak, że związki te wchodzą do komórek razem, a następnie cięte są na części i kierowane na punkt, w którym są potrzebne, co zwiększa ich skuteczność i zmniejsza potencjał działań ubocznych.