ostatnia aktualizacja: październik 2013
Mięśnie posiadają coś w rodzaju hamulca, który wstrzymuje ich wzrost. Tym hamulcem jest miostatyna – znana również pod nazwą czynnika wzrostu i różnicowania 8 (GDF-8). Białko to pełni w organizmie rolę negatywnego regulatora wzrostu mięśni, czyli – krótko mówiąc – hamuje ich rozwój (wzrost). Najdziwniejsze jest to, że miostatyna wydzielana jest głównie przez mięśnie szkieletowe, a przedostając się do krwiobiegu oddziałuje na komórki macierzyste miocytów (komórki prekursorowe mięśni szkieletowych), hamując ich różnicowanie w formy dojrzałe. W wyniku tego oddziaływania następuje bardzo skuteczne obniżenie efektywności rozbudowy masy mięśniowej, ale także samej ich regeneracji.
Blokowanie działania miostatyny czy też obniżanie jej poziomu w komórkach mięśni szkieletowych jest jak najbardziej godne uwagi. Już wcześniej podejmowano próby blokowania działania miostatyny, wykorzystując do tego celu specyficzne przeciwciała przeciwko temu białku. Skutkowało to reakcją autoimmunologiczną i eksperymenty kończyły się fiaskiem.
Brian Kasper, biolog z Ogólnokrajowego Szpitala Dziecięcego w Columbus w stanie Ohio w USA twierdzi, że znalazł inny sposób na ominięcie tej blokady, za pomocą zastrzyku.
Kluczem okazało się białko o nazwie folistatyna, będące inhibitorem miostatyny. Folistatyna wiążąc się z miostatyną, uniemożliwia jej prawidłowe oddziaływanie i różnicowanie ze swoim receptorem na komórce mięśniowej czyli blokuje działanie miostatyny, „wyłącza” ją. Efekt zostaje osiągnięty poprzez połączenie DNA odpowiedzialnego za produkcję folistatyny ze zmodyfikowanym wirusem AAV1 (adenowirus). Powstałą w ten sposób substancję należy wstrzyknąć w wybrany mięsień.
Metoda ta, choć ułatwia zbudowanie umięśnionej sylwetki, nie działa jednak natychmiast. Według Kaspera, efekty widoczne są dopiero po 6 tygodniach. Przy okazji warto podkreślić, iż mięśnie posiadają swój limit, niemożliwe jest więc, aby dzięki tej metodzie doprowadzić do ich nadnaturalnego rozwoju.
Badania przeprowadzone na zwierzętach wykazały, że metoda Briana Kaspera działa. Dzięki terapii genowej udało się zwiększyć masę mięśniową i siłę mięśni u małp – informuje „New Scientist” . Zespół Janaiaha Koty z Ogólnokrajowego Szpitala Dziecięcego w Columbus w stanie Ohio w USA wykorzystał terapię genową, aby wprowadzić dodatkowe kopie genu kodującego wytwarzanie folistatyny do mięśni nóg małp. Transfekowali mięśnie zwierząt wektorami wirusowymi niosącymi gen ludzkiej folistatyny. Pod wpływem terapii mięśnie nie tylko się powiększyły, ale też stały się naprawdę silniejsze. Naukowcy liczą, że efekty ich pracy pozwolą powrócić do normalnego życia osobom, które cierpią na zanik mięśni.
Rozpoczęto badanie kliniczne (I faza)na czterech chodzących pacjentach z Dystrofią Mięśniową Beckera w Ogólnokrajowym Szpitalu Dziecięcym w Columbus w stanie Ohio w USA. Głównym prowadzącym został Jerry Mendell, neurolog, dyrektor Centrum Terapii Genowej i dyrektor Centrum Badawczego Dystrofii Mięśniowej. Badanie sfinansowane zostało ze środków Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), Myositis Association i National Institutes of Health.
W badaniu tym folistatynę zaczęto podawać do mięśnia czworogłowego uda, który to pełni kluczową rolą w procesie chodzenia
Pierwsze rezultaty opublikowane przez naukowców pod koniec 2013 r. podczas konferencji „Child Neurology Society” w Austin stanie Texas w USA są zachęcające.
Dwóch uczestników, którzy otrzymywali niską dawką przez rok zakończyło próbę ze wzrostem w stosunku do wartości początkowej 6-minutowego marszu o 111 metrów (wartość początkowa 302 m.) i 56 metrów (wartość początkowa 479 m.). Trzeci uczestnik przyjmujący niską dawką przez 6 miesięcy przeszedł więcej o 13 metrów (wartość początkowa 457 m.), natomiast czwarty uczestnik, który otrzymał wysoką dawkę leku przez miesiąc przeszedł więcej o 54 metry (wartość początkowa 520 m.). Oczywiście są to tylko wstępne dane.
Nie odnotowano żadnych poważnych skutków ubocznych.
Jeśli faza ta zakończy się pozytywnie lekarz prowadzący rozważa rozpoczęcie II fazy badań na pacjentach z Dystrofią Mięśniową Duchenne.
Należy zwrócić uwagę, iż we wszystkich badaniach, w których udało się skutecznie zahamować aktywność miostatyny, oddziaływano na to białko drogą iniekcji domięśniowej, podając odpowiednie substancje czynne.
Na rynku istnieją preparaty doustne zawierające folistatynę, ale należy pamiętać, że folistatyna jest około 330-aminokwasowym białkiem o określonej strukturze przestrzennej. A doskonale wiemy, co się dzieje z białkami w przewodzie pokarmowym – bardzo szybko zostają najpierw – zdenaturowane w żołądku, tracąc swoją przestrzenną aranżację, a tym samym całą aktywność biologiczną, a następnie zostają pocięte na pojedyncze aminokwasy przez enzymy obecne w jelicie cienkim. I ślad po nich ginie! Jeśli istniałby skuteczny sposób na podawanie hormonów peptydowych drogą pokarmową przez zwyczajne ich połknięcie, to na pewno byłby on już wiele lat temu opatentowany przez największe koncerny farmaceutyczne. A poza tym, jak taki ponad 330-aminokwasowy gigant ma przeniknąć w niezmienionej konformacji przestrzennej przez nabłonek śluzowy w jelicie cienkim, zachowując swą aktywność?
Nie należy więc ufać opisom producentów na opakowaniach, którzy twierdzą, że ich preparaty skutecznie blokują działanie miostatyny.