ostatnia aktualizacja: sierpień 2014
Idebenone to silny antyoksydant, który jest chemicznie pozyskiwany z naturalnego koenzymu Q10 (syntetyczny analog koenzymu Q10), o zdecydowanie większej mocy niż sam koenzym Q10. Jego zadaniem jest spowolnienie spadku funkcji oddechowej u dzieci chorujących na DMD.
Warto dodać, że idebenone to doustny lek, który jest obecny już na rynku i występuje pod nazwami: Catena ® / Raxone ®/Idebenone. Producentami leku są takie firmy jak: Santhera Pharmaceuticals (SANN), Kirkmann Labs i inni. Lek od różnych producentów nie różni się składem.
Santhera Pharmaceuticals (SANN) po wcześniejszych badaniach na zwierzętach i zauważeniu u nich poprawy funkcji zdrowia, zdecydowała się przetestować swój specyfik na pacjentach z DMD
Obiecujące dane dotyczące skuteczności u pacjentów z DMD uzyskano w badaniu II fazy, w którym brało udział 21 pacjentów z DMD w wieku od 8 do10 lat (13 pacjentów otrzymało lek, 8 placebo). Po okresie jednego roku, u pacjentów, którzy otrzymali lek zaobserwowano funkcjonalne usprawnienia w okolicy serca, które jest dotknięte najwcześniej i najsilniej w DMD. Ponadto, poprawiły się u tych pacjentów wyniki pewnych pomiarów oddechowych, zwłaszcza szczytowego przepływu (PEF), w przeciwieństwie do pacjentów przyjmujących placebo, u których doszło w tym samym czasie do pogorszenia.
Santhera do kolejnej fazy zrekrutowała 65 pacjentów w wieku 10-18 lat, nieużywających sterydów pod koniec 2012r. Badanie nosiło nazwę DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study) i miało charakter randomizowany (grupa placebo). Głównym prowadzącym badanie został : Gunnar Buyse, profesor neurologii dziecięcej w University Hospitals Leuven (Belgia). W kwietniu 2013 pomyślnie zakończono analizę bezpieczeństwa i skuteczności pierwszorzędnego punktu końcowego badającego funkcję oddechową.
Próba kliniczna DELOS wykorzystuje zmiany szczytowego przepływu wydechowego (PEF) zachodzące w ciągu 12 miesięcy jako główny punkt końcowy i badania czynnościowe układu oddechowego jako punkty wtórne. Wykrycie 10,3 % różnicy od wartości początkowej pokazuje skuteczność leku. Poprawa musi nastąpić u 80% pacjentów w ciągu 6 miesięcy i u 60% pacjentów w ciągu 12 miesięcy.
III faza zakończyła się sukcesem. Znaczący efekt kliniczny został osiągnięty w badaniu końcowym przeprowadzonym w 52 tygodniu. U pacjentów zaobserwowano znaczącą poprawę funkcji oddechowej, która jest jedną z głównych przyczyn śmierci u pacjentów z DMD. Przyjmowana dawka to 900mg.
Punkty końcowe, które przyjęto jako główne do potwierdzenia skuteczności leku, są inne niż w przypadku pozostałych testowanych leków na DMD, gdyż dotyczą one funkcji oddechowych a nie 6-minutowego marszu. „Punkty te zostały uzgodnione zarówno z FDA (amerykańska komisja) jak i EMA (europejska komisja). FDA podkreśliło, że wybrane przez nas punkty końcowe mają taką zaletę, że mogą mieć zastosowanie w różnych stadiach choroby i mogą być użyte do oceny pacjentów chodzących i niechodzących” komentuje Nick Coppard, Senior VP Development firmy Santhera.
„Rozwój Catena ® / Raxone ® przebiega zgodnie z planem. Gdy dane dotyczące używania naszego leku przez podgrupę pacjentów niezażywających sterydów będą już w pełni dostępne planujemy, po konsultacji z organami regulacyjnymi, wystąpić o zatwierdzenie do stosowania naszego leku dla tych pacjentów oraz rozpoczęcie rekrutacji pacjentów, którzy używają sterydy i rozpoczęcie prób klinicznych z tą podgrupą” powiedział Thomas Meier, prezes Santhera.