Duplikacje do pominięcia przez Exon Skipping

Naukowcy próbują zastosować exon skipping do pominięcia duplikacji. Na razie są to tylko próby przedkliniczne. Nie udowodniono, że istnieją narzędzia pozwalające wykorzystać tę technologię przy duplikacjach. Nie mniej jednak zamieszczam poniżej tabelę, która pokazuje, jaki exon należałoby pominąć  przy konkretnej duplikacji. Gdyby udało się tego dokonać pacjenci z duplikacjami byliby całkowicie uleczeni.

www.humgen.nl/lab-aartsma-rus/Table-uplications.pdf

Co to jest exon skipping? Szczegółowe wyjaśnienie znajdziesz tu:    wkrótce tu będzie link do informacji

Czytaj dalej „Duplikacje do pominięcia przez Exon Skipping”

CAT-1004 zastępstwo dla sterydów?

ostatnia aktualizacja – czerwiec 2014

Firma Catabasis Pharmaceutical to kolejna firma, która rozwija lek mogący w przyszłości zastąpić sterydy. Cat-1004 to nowatorska cząsteczka łącząca DHA (kwas tłuszczowy omega 3) i salicylan (podobny, ale nie taki sam jak aspiryna). Związek ten wykazał silne działanie przeciwzapalne i uważa się, że może to być podobne do działania prednizonu czy deflazacortu, ale bez aktywacji problemów i skutków ubocznych, które towarzyszą podaży sterydów takich jak  przyrost masy ciała, utrata masy kostnej oraz zmiany w zachowaniu.

Oczywiście samo zażycie aspiryny i jakiegoś oleju z ryb nie wykaże tego działania. Dopiero połączenie tych składników w związek przy pomocy specjalnej technologii może dać oczekiwane rezultaty. Catabasis zaprojektował to tak, że związki te wchodzą do  komórek razem, a następnie cięte są na  części i kierowane na punkt, w którym są potrzebne, co zwiększa ich skuteczność i zmniejsza potencjał działań ubocznych.